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Terapia génica corrige la mutación responsable de una afección cardíaca común, muestra una investigación

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Lander
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Terapia génica corrige la mutación responsable de una afección cardíaca común, muestra una investigación

Mensaje por Lander »

Los hallazgos podrían traducirse en tratamientos para humanos en unos años, dicen científicos de UTSW

Imagen

Usando el sistema de edición de genes CRISPR-Cas9, los investigadores de UT Southwestern corrigieron las mutaciones responsables de una afección cardíaca hereditaria común llamada miocardiopatía dilatada (DCM) en células humanas y en un modelo de ratón de la enfermedad. Sus hallazgos, publicados en Science Translational Medicine , algún día pueden brindar esperanza a aproximadamente 1 de cada 250 personas en todo el mundo que padecen esta afección.

Edición del genoma para restaurar la función cardíaca de la miocardiopatía dilatada en un modelo experimental https://t.co/QsU87cYuAu @ScienceTM pic.twitter.com/0msjDZmn1I

– Eric Topol (@EricTopol) 25 de noviembre de 2022

“Todas las características de la enfermedad que vemos debido a estas mutaciones se revirtieron con la terapia CRISPR-Cas9. Es justo decir que el éxito de este enfoque superó por completo nuestras expectativas”, dijo Eric Olson, Ph.D. , Presidente y Profesor de Biología Molecular en UTSW, quien codirigió el estudio con sus colegas Rhonda Bassel-Duby, Ph.D. , Profesor de Biología Molecular, y Takahiko Nishiyama, MD, Ph.D., becario postdoctoral en el laboratorio de Olson .

La MCD es causada por mutaciones en un gen conocido como proteína 20 con motivo de unión al ARN ( RBM20 ), que afecta la producción de cientos de proteínas en las células del músculo cardíaco responsables de la acción de bombeo del corazón. Esta enfermedad causa estragos generalizados en todo el corazón, destruyendo gradualmente su capacidad para contraerse y haciendo que se agrande extremadamente y falle con el tiempo. El tratamiento se limita a medicamentos, que pueden mejorar la función contráctil pero no brindan una solución permanente, o un trasplante de corazón, que con frecuencia no es una opción debido a la escasez de órganos de donantes.

Buscando atacar la causa raíz de esta enfermedad, los Dres. Olson, Bassel-Duby, Nishiyama y sus colegas buscaron CRISPR-Cas9, una herramienta popular para la investigación genética reconocida con el Premio Nobel de Química en 2020. Con este sistema, los investigadores pueden corregir mutaciones que causan enfermedades en genes importantes.

Hasta el momento, la Administración de Drogas y Alimentos ha aprobado un solo ensayo clínico que utiliza esta tecnología para tratar de tratar la enfermedad de células falciformes. Sin embargo, el Dr. Olson dijo que CRISPR-Cas9 tiene un enorme potencial para tratar una cantidad incalculable de otras enfermedades genéticas. El Dr. Olson y sus colegas han utilizado la edición de genes CRISPR para desarrollar una técnica para detener la progresión de la distrofia muscular de Duchenne en modelos animales.

¡Hola Bárbara! Esto es algo que los científicos están investigando actualmente, parece prometedor hasta ahora: https://t.co/dCurnVt3RH

— Leah Rosenbaum (@leah_rosenbaum) 2 de junio de 2021

Para determinar la viabilidad de este enfoque para DCM, el equipo de investigación utilizó un virus para administrar componentes CRISPR-Cas9 a las células del músculo cardíaco derivadas de células humanas que portan dos tipos diferentes de mutaciones que causan DCM. Los científicos utilizaron esta tecnología de edición de genes para intercambiar un solo nucleótido, la unidad básica del ADN, para corregir un tipo de mutación. En otro conjunto de células, los investigadores reemplazaron una pieza de ADN de RBM20 mutado con un segmento sano de este gen.

Después del tratamiento con CRISPR-Cas9, las células mutantes perdieron gradualmente las características inherentes a la DCM: la proteína producida por RBM20 se movió a su lugar normal en el núcleo y las células comenzaron a producir proteínas saludables.

Cuando los investigadores administraron el tratamiento CRISPR-Cas9 a ratones de 1 semana de edad que portaban una de estas mutaciones, los animales nunca desarrollaron corazones agrandados y tuvieron una esperanza de vida normal. Los ratones no tratados tenían síntomas similares a los de los pacientes humanos con DCM.

Los científicos dijeron que quedan varios desafíos antes de que esta terapia pueda usarse en pacientes con DCM. Es necesario trabajar para garantizar que los efectos de CRISPR-Cas9 sean permanentes y precisos, y que se administre la menor dosis posible. También se determinará si el tratamiento podría usarse en pacientes cuya enfermedad está más avanzada. Sin embargo, el Dr. Olson dijo que es optimista de que este sistema podría usarse para tratar una variedad de otras enfermedades familiares.

“El ritmo de este campo es realmente impresionante”, dijo. “Espero que si esto avanza hacia los pacientes, no estaremos hablando dentro de décadas, estamos hablando dentro de años”.

El Dr. Olson ocupa la Cátedra Pogue Distinguida en Investigación sobre Defectos Congénitos Cardíacos; la Cátedra Distinguida de Ciencias Robert A. Welch; y la Cátedra Annie y Willie Nelson en Investigación con Células Madre. También es director del Centro Hamon para la Medicina y la Ciencia Regenerativa .

Este estudio fue financiado por subvenciones de los Institutos Nacionales de Salud (R01HL130253, P50HD087351 y R01HL157281), la Red Transatlántica de Excelencia de la Fundación Leducq, una beca posdoctoral de la Fundación Uehara Memorial y una beca de investigación en el extranjero de la Fundación del Corazón de Japón/Bayer Yakuhin.








via churchandstate.org.uk
Y lo realmente embriagador para Trump es saber lo fácil que fue convencer a la base republicana de que sus mentiras eran la verdad del evangelio.
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Buzz
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Re: Terapia génica corrige la mutación responsable de una afección cardíaca común, muestra una investigación

Mensaje por Buzz »

Esto es una excelente noticia.

Ahora bien, ¿que dirán los antagonistas de las terapias basadas en ácidos nucleicos toda vez que en este caso, via adenovirus, el material genético que repara el ADN es introducido en el propio genoma de la célula blanco?

Las aplicaciones de esta metodología son diversas. Una de la enfermedades que anticipo se beneficiarán con esta metodología es la fibrosis quística pulmonar.
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Don Cuchara D`Mata
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Re: Terapia génica corrige la mutación responsable de una afección cardíaca común, muestra una investigación

Mensaje por Don Cuchara D`Mata »

En este foro no hay una sección para colocar temas concernientes a Salud?
Caminante
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Re: Terapia génica corrige la mutación responsable de una afección cardíaca común, muestra una investigación

Mensaje por Caminante »

Increible, te denunciaron el tema :shock:

Me gustaria saber si hacían lo mismo con los temas de salud buenos :roll:
Your beliefs do not make something true. Science doesn't care what you believe in.
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Don Cuchara D`Mata
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Re: Terapia génica corrige la mutación responsable de una afección cardíaca común, muestra una investigación

Mensaje por Don Cuchara D`Mata »

Y si el uso del boton no fue para denunciar sino para pedir que se traslade este tema a la sección que esta destinada para este tipo de temas en especifico?

Es denuncia o solicitud de moverlo?

Tuve un profesor en la UCV que nos decia "Damas y caballeros, correcto uso del lenguaje"
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Lander
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Re: Terapia génica corrige la mutación responsable de una afección cardíaca común, muestra una investigación

Mensaje por Lander »

Pareciese que hubiese un nuevo moderador. A quien no le preocupa que existan amigos invisibles pero le preocupa mucho donde va un tema.
Y lo realmente embriagador para Trump es saber lo fácil que fue convencer a la base republicana de que sus mentiras eran la verdad del evangelio.
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Don Cuchara D`Mata
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Re: Terapia génica corrige la mutación responsable de una afección cardíaca común, muestra una investigación

Mensaje por Don Cuchara D`Mata »

Estimado, si por nuevo Moderador se refiere usted a mi, pues pierda cuidado, no lo soy, pero bien puede usted corroborar eso de manera muy sencilla, preguntele a los Administradores si yo tengo tales funciones, asi se evita elucubrar.

Otra cosa, a los que nos gusta el orden, seguimos pasos, efectuamos el o los procedimientos segun dictan los manuales o las normas, se nos suele decir "metodicos", a los que por el contrario hacen las cosas segun les plazca, esos crean desorden, propio de anarquia, por eso los desordenados suelen ser vistos como anarquicos, pues van en contra del normal orden de las cosas.


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Esa sección no esta alli desde hoy, la persona que "ustedes" piensan los "denunció" quizas solo recordó la existencia de esa sección, le gusta el orden pues.
admin_forond
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Re: Terapia génica corrige la mutación responsable de una afección cardíaca común, muestra una investigación

Mensaje por admin_forond »

Lander escribió: Jue Dic 29, 2022 1:14 pm Pareciese que hubiese un nuevo moderador. A quien no le preocupa que existan amigos invisibles pero le preocupa mucho donde va un tema.
Estimado usuario, a que se refiere con su alusión a la administración?, puede ser más especifico y claro por favor?
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Lander
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Re: Terapia génica corrige la mutación responsable de una afección cardíaca común, muestra una investigación

Mensaje por Lander »

admin_forond escribió: Jue Dic 29, 2022 6:15 pm
Lander escribió: Jue Dic 29, 2022 1:14 pm Pareciese que hubiese un nuevo moderador. A quien no le preocupa que existan amigos invisibles pero le preocupa mucho donde va un tema.
Estimado usuario, a que se refiere con su alusión a la administración?, puede ser más especifico y claro por favor?
En realidad no era con la administracion ,el comentario fue por el forista Don Cuchara quien denuncio el post diciendo donde deberia o no deberia ir.
Al releer es evidente que no fui muy especifico.

Esta pregunta si era con el admin : viewtopic.php?p=100884&sid=71a953015ed9 ... ce#p100884

Pero como dije en otro lado,si no hay respuesta no importa.
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admin_forond
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Re: Terapia génica corrige la mutación responsable de una afección cardíaca común, muestra una investigación

Mensaje por admin_forond »

Lander escribió: Jue Dic 29, 2022 7:18 pm
admin_forond escribió: Jue Dic 29, 2022 6:15 pm
Lander escribió: Jue Dic 29, 2022 1:14 pm Pareciese que hubiese un nuevo moderador. A quien no le preocupa que existan amigos invisibles pero le preocupa mucho donde va un tema.
Estimado usuario, a que se refiere con su alusión a la administración?, puede ser más especifico y claro por favor?
En realidad no era con la administracion ,el comentario fue por el forista Don Cuchara quien denuncio el post diciendo donde deberia o no deberia ir.
Al releer es evidente que no fui muy especifico.

Esta pregunta si era con el admin : viewtopic.php?p=100884&sid=71a953015ed9 ... ce#p100884

Pero como dije en otro lado,si no hay respuesta no importa.

Gracias por aclarar la situación.

Con respecto al porque fue eliminado el post es porque dicho post había perdido todo el sentido y se había convertido en un toma y dame de insultos.

Si usted tiene el Contenido de ese post puede volver a postearlo con total confianza
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Lander
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Re: Terapia génica corrige la mutación responsable de una afección cardíaca común, muestra una investigación

Mensaje por Lander »

admin_forond escribió: Vie Dic 30, 2022 7:41 am
Lander escribió: Jue Dic 29, 2022 7:18 pm
admin_forond escribió: Jue Dic 29, 2022 6:15 pm

Estimado usuario, a que se refiere con su alusión a la administración?, puede ser más especifico y claro por favor?
En realidad no era con la administracion ,el comentario fue por el forista Don Cuchara quien denuncio el post diciendo donde deberia o no deberia ir.
Al releer es evidente que no fui muy especifico.

Esta pregunta si era con el admin : viewtopic.php?p=100884&sid=71a953015ed9 ... ce#p100884

Pero como dije en otro lado,si no hay respuesta no importa.

Gracias por aclarar la situación.

Con respecto al porque fue eliminado el post es porque dicho post había perdido todo el sentido y se había convertido en un toma y dame de insultos.

Si usted tiene el Contenido de ese post puede volver a postearlo con total confianza
Buen dia ,gracias por contestar.

Ironicamente , la realidad es que no he visto suficiente evidencia de que Trump haya estado involucrado en aventuras sexuales con Epstein (lo cual no quiere decir que no lo haya hecho pero mientras no se muestre algo concreto no hay forma de afirmarlo ).
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